LMNA-DCM : Phase I/II

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Objectif de l'essai : Première étude chez l'homme visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de doses uniques croissantes de NVC-001, un nouveau vecteur viral adéno-associé (sérotype 9) exprimant un transgène SUN1 dominant négatif, chez des patients atteints de cardiomyopathie dilatée liée au gène LMNA.

ℹ️ La cardiomyopathie dilatée LMNA est une maladie cardiaque génétique grave causée par des mutations du gène LMNA, qui code pour la lamine A/C, une protéine essentielle au maintien de l'intégrité de l'enveloppe nucléaire et à la régulation de l'expression génétique dans les cellules cardiaques. Les mutations du gène LMNA entraînent un affaiblissement du muscle cardiaque, des arythmies et une progression vers une insuffisance cardiaque terminale. 

Type d'étude : Phase I/II, non-randomisée, multicentrique

Type de Financement : Privé (Nuevocor)

Date de début des inclusions: 2026

Référence : NVC001-PT-CL-001